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なぜサリドマイドは現在市場に出回っているのでしょうか?

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1960年代のサリドマイドによる先天性の障害を考えると、なぜサリドマイドはその後、ハンセン病の治療(1996年)と多発性骨髄腫の治療(2006年)のために米国FDAによって承認されたのでしょうか?恐らく、催奇形性の問題や永久的な神経損傷の問題が消えなかったのでしょう。肝臓が「良い」エナンチオマーを「悪い」エナンチオマーに変換するからです。サリドマイドは妊娠していない女性にも影響があるのに、なぜ重度の合併症が知られている薬を承認したのでしょうか?

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回答 (1)

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2017-09-06 17:07:05 +0000

**ハンセン病や多発性骨髄腫は、他の治療法が限られているためです。薬理学のコツは、副作用の危険性と治療のメリットのバランスをとることです。我々は癌の化学療法に使用する薬は恐ろしい毒です。私たちは文字通り、がんを治療するために 化学兵器の誘導体 を使用しています。なぜ故意に大量破壊兵器を使って 癌患者を毒殺するのか?薬理学には「治療窓」という概念がある つまり、死や他の重度の障害を引き起こす化合物の特定の量があります。疾患を効果的に治療する化合物の別の(うまくいけば低い)レベルがあります。治療では、私たちはその中間点に当たることを願っています:病気を治療するのに十分な量ですが、患者を殺すのに十分ではありません。アスプリンのような市販薬の治療窓はかなり大きく、重度の副作用に必要な量は、頭痛の治療に服用する量の何倍もあります。だからこそ、訓練を受けていない人にも自己投薬ができるのです。しかし、窓がおそらくあるべきであるほど大きくない市販の例としてアセトアミノフェン/パラセタモールを見てください)

対照的に、多くの化学療法薬のための3剤併用の窓はかなり狭いです。その窓を確実に塞ぐために、非常に管理された環境の中で、ライセンスを持った専門家によって投薬されています。サリドマイドの副作用は 重度ですが- だがある程度はコントロールできる 妊婦や妊娠した可能性のある女性を サリドマイドにさらさないようにすれば- 催奇形性の影響を 避けることができます 他の副作用については、治療の窓に戻ります:病気の治療に効果的でありながら、副作用を最小限に抑えられるレベルの薬を使いたいのです。費用対効果の分析です。承認当局は、ハンセン病や多発性骨髄腫を放置(または他の方法で治療)した場合の危険性と、サリドマイドに曝露した場合の危険性を比較しました。また、「サリドマイドの危険性は十分に軽減されており、病気を治療しないで放置するよりも「劣悪な悪」であると考えられています。(同様の引数は、窒素マスタード化学療法のような他の潜在的に危険な薬のために保持します)。

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