2016-07-10 23:02:01 +0000 2016-07-10 23:02:01 +0000
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ダウン症は一生治らないのか?

ダウン症は、DNAの21番染色体が2コピーではなく3コピーになっている場合に、遺伝的な障害が原因で起こると言われています。私の理解が正しければ、遺伝子工学は宿主のDNAを改変する方法を研究する現代医学に最も近い分野です。

**今後数年のうちにダウン症の治療法はあるのでしょうか(成人のDNAから21番染色体の3番目のコピーを取り除くこと)?

例えば、体内の全ての細胞のDNAを一貫して変化させることは不可能なのでしょうか?部分的に再構成された状態にある間に、これらの細胞は互いに「攻撃」を始めてしまうのでしょうか?) 私の理解が正しければ、CRISPR*法は、このようなDNA操作を可能にする遺伝子工学の新しいツールなのでしょうか?

_P.S. 私の質問から明らかなように、私は医学的なバックグラウンドを持っておらず、親戚にダウン症の患者がいることが質問の動機となっています。

回答 (1)

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2016-07-12 03:52:31 +0000

成人のダウン症を逆転させることは、私の知る限りでは研究されていません。この時点で人の全身のDNAに警告を出すことは純粋にサイエンスフィクションですが、仮にそれが可能だとしても、遺伝子の突然変異によって作られた重要な構造が消えることはないでしょう。

ダウン症の多くの人の手にあるシミのシワを考えてみましょう。もしあなたがその人全体のDNAを変更したとしても、その人にはシワが残っているでしょう。手を作るための遺伝子は、後になって再発現することはありません。

さらに重要なことに、脳の構造や経路の多くは幼児期や思春期に形成されており、それ以降に遺伝子が変化してもほとんど影響はありません。

遺伝子改変の研究は、まず胚への介入に焦点が当てられるだろうが、それすらも積極的に検討している研究は知られていない。ほとんどの研究は早期発見、原因/予防、症状緩和のための治療的介入に焦点を当てています。現在National Down Syndrome SocietyやInternational Mosaic Down Syndrome Societyで行われている研究は、どれも遺伝的介入に関連したものではないことがわかります。これらを見ると、どのような研究が行われているのかがわかるかもしれません( こちら , こちら , こちら )。)